 |
План педиатрических исследований препарата компании Emmaus Life Sciences для лечения серповидноклеточной анемии.
Торранс (штат Калифорния, США) – 22 декабря BUSINESS WIRE – Компания Emmaus Life Sciences сообщила сегодня о том, что Педиатрический комитет (PDCO) Европейского агентства лекарственных средств (EMA) одобрил ее план педиатрических исследований препарата для лечения серповидноклеточной анемии. Это решение дает Emmaus возможность продолжить подготовку заявки на регистрацию лекарственного средства.
"Одобрение нашего плана педиатрических исследований является значительным шагом вперед в нашем стремлении вывести этот препарат на рынок в Европейском Союзе (ЕС)", - отметил председатель совета директоров и главный исполнительный директор Emmaus Life Sciences д-р мед., магистр здравоохранения Ютака Ниихара (Yutaka Niihara). – "Мы рассчитываем в ближайшем будущем подать регистрационную заявку МAА (Marketing Authorization Application) и будем рады предложить пациентам с серповидноклеточной анемией в ЕС новую лечебную опцию после завершения процесса регистрации в регулирующих органах".
По правилам EMA, компании, желающие зарегистрировать новые лекарства, должны согласовать с Педиатрическим комитетом план педиатрических исследований, содержащий программу клинической разработки для изучения исследуемого продукта на пациентах детского возраста. Одобренный план педиатрических исследований должен быть в наличии до того, как компания сможет подавать заявку MAA на новое лекарство в ЕС.
7 июля 2017 года Управление США по контролю за пищевыми продуктами и лекарствами (FDA) одобрило Endari™ (пероральный порошок L-глютамина) для использования в США.
Emmaus получила статус орфанного препарата как в США, так и в ЕС.
Серповидноклеточная анемия
Серповидноклеточная анемия – наследственное нарушение со стороны крови, характеризующееся продуцированием измененной формы гемоглобина, который полимеризуется и становится фиброзным, из-за чего эритроциты становятся ригидными и изменяют форму, принимая очертания серпа, в отличие от мягких и округлых здоровых клеток. Пациенты с серповидноклеточной анемией страдают от изнурительных приступов серповидноклеточных кризов, которые случаются, когда ригидные, клейкие и негибкие эритроциты закупоривают кровеносные сосуды. Серповидноклеточные кризы вызывают мучительную боль в результате недостатка поступающего к тканям кислорода, что называется ишемией тканей, и воспаление. Эти проявления могут привести к ряду других неблагоприятных исходов, таких как острый грудной синдром, когда необходима госпитализация. Серповидноклеточная анемия является орфанным заболеванием, от которого страдают примерно 100.000 пациентов в США и миллионы людей во всем мире, и у медицины имеются значительные неудовлетворенные потребности в этой области.
Endari™
Показания
Endari показан для уменьшения выраженности тяжелых осложнений при серповидноклеточной анемии у взрослых и детей 5-летнего возраста и старше.
Важная информация по безопасности
Наиболее типичными негативными реакциями (частота проявления >10%) при проведении клинических испытаний были запор, тошнота, головная боль, боль в животе, кашель, боль в конечностях, боль в спине и боль в груди.
К негативным реакциям, приведшим к прекращению лечения, относятся по одному случаю гиперспленизма, боли в животе, диспепсии, чувства жжения и ощущения жара.
Безопасность и эффективность Endari для пациентов детского возраста с серповидноклеточной анемией, которые не достигли 5-летнего возраста, не установлены.
Дополнительную информацию можно найти в полной инструкции по применению препарата Endari, размещенной по адресу www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf.
Emmaus Life Sciences
Emmaus Life Sciences, Inc. занимается открытием, разработкой и коммерциализацией инновационных препаратов и терапий для редких заболеваний. Проводимое компанией исследование в области серповидноклеточной анемии было начато председателем совета директоров и главным исполнительным директором Emmaus Life Sciences д-ром мед., магистром здравоохранения Ютакой Ниихара в Институте биомедицинских исследований Лос-Анджелеса (Los Angeles Biomedical Research Institute) при Медицинском центре Harbor-UCLA (Harbor-UCLA Medical Center). Дополнительная информация – на www.emmauslifesciences.com.
Заявления прогнозного характера
Данный пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера согласно тому, как это понятие определяется в Законе о реформе судопроизводства по частным ценным бумагам от 1995 года. Эти заявления касаются исследования, разработки и потенциальной коммерциализации фармацевтических продуктов. Заявления прогнозного характера основаны на текущих ожиданиях и сопряжены с неотъемлемыми рисками и неопределенностями, включая факторы, которые могут вызвать отставания, отклонения или изменения и стать причиной того, что фактические результаты будут существенно отличаться от текущих ожиданий. Дополнительные риски и неопределенности указываются в отчетах, направляемых компанией Emmaus Life Sciences, Inc. в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, в т.ч. в ее годовом отчете по форме 10-К и в квартальных отчетах по форме 10-Q. Emmaus приводит информацию по состоянию на дату выпуска данного пресс-релиза и не берет на себя обязательств по обновлению каких-либо заявлений прогнозного характера, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иной причине.
См. исходную версию пресс-релиза на businesswire.com: http://www.businesswire.com/news/home/20171221006139/en/
Контактная информация:
за Emmaus Life Sciences
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com
Контактное лицо: Lori Teranishi, 510-290-6160
Компания: Emmaus Life Sciences
Добавлен: 13:42, 23.12.2017
Количество просмотров: 792
Страна: США
| Экскурсии в клинику как компас в выборе жизненного пути, ООО «ЛДЦ«Сокол», 07:49, 02.06.2025, Россия92 |
| Весной этого года офтальмологический центр «Сокол» вновь распахнул двери для школьников, стремящихся определиться с выбором будущей профессии. В клинике прошли ознакомительные экскурсии, организованные в рамках федеральной программы Министерства просвещения РФ «Образование». |
| «Швабе» представил уникальную камеру для хранения донорской крови, Холдинг "Швабе", 22:29, 27.05.2025, Россия286 |
| Представители холдинга «Швабе» Госкорпорации Ростех презентовали уникальную камеру для хранения донорской крови участникам Международной научно-практической конференции «Новое в трансфузиологии: нормативные документы и технологии». Оборудование предназначено для хранения фармпрепаратов, реагентов и компонентов донорской крови – эритроцитов, лейкоцитов, тромбоцитов и плазмы. |
| Опрос пациентов с ВЗК: отсутствие симптомов не означает глубокую ремиссию, Общероссийская общественная организация поддержки пациентов с воспалительными заболеваниями кишечника (ВЗК) и синдромом короткой кишки (СКК) «Доверие», 22:09, 20.05.2025, Россия213 |
| Общероссийская общественная организация поддержки пациентов с воспалительными заболеваниями кишечника (ВЗК) и синдромом короткой кишки (СКК) «Доверие» поделилась результатами анонимного анкетирования пациентов ко Всемирному дню ВЗК. |
| Свидетельства о рождении ребёнка стали выдавать в роддоме №1, Marins Group, 21:12, 09.04.2025, Россия324 |
| В родильном доме №1 Нижнего Новгорода молодые мамы теперь получают гербовые свидетельства о рождении ребёнка прямо в палате. С 21 февраля 2025 года сотрудники органов ЗАГС начали работать непосредственно в родовспомогательных учреждениях Нижнего Новгорода и области. |
| Борьба с онкозаболеваниями: в Москве в 5-й раз вручат Премию имени академика А.И. Савицкого, ООО "Экспокон", 23:05, 04.04.2025, Россия256 |
| Премия имени академика А.И. Савицкого – ежегодное событие, которое объединяет специалистов, задействованных в борьбе с онкологическими заболеваниями. Премия вручается за выдающиеся достижения в онкогематологии, радио- и химиотерапии, лучевой и инструментальной диагностике. Отдельные номинации предусмотрены для молодых онкологов и для тех, кто верен профессии многие годы. В этом году премия будет |
| Фатима Тамаева представила Россию на Международном конгрессе радиологов, Маммологический центр L7, 12:39, 11.03.2025, Россия338 |  |
| Фатима Тамаева, руководитель Маммологического центра L7, приняла участие в Европейском конгрессе радиологов — ECR 2025, который прошел в Вене (Австрия) с 27 февраля по 2 марта. Она стала единственным представителем российских мамморадиологов на мероприятии. |
| Глава холдинга «Швабе» награжден медалью ФМБА России «За содействие донорскому движению», Холдинг "Швабе", 03:14, 19.02.2025, Россия310 |
| Генеральный директор холдинга «Швабе» Госкорпорации Ростех, член Бюро Союза машиностроителей России Вадим Калюгин удостоен ведомственной медали Федерального медико-биологического агентства (ФМБА) за большой вклад в содействие донорскому движению. Ежегодно сотни сотрудников холдинга добровольно пополняют банк крови, спасая жизни других людей. |
| Холдинг «Швабе» поставил неонатальную технику в Киргизию, Холдинг "Швабе", 14:30, 19.02.2025, Россия277 |
| Уральский оптико-механический завод им. Э. С. Яламова (УОМЗ) холдинга «Швабе» Госкорпорации Ростех направил партию из 50 фототерапевтических облучателей, предназначенных для лечения младенцев, в Киргизию. Изделия будут распределены между лечебными учреждениями и перинатальными центрами республики. |
| Неделя профилактики употребления наркотических средств, КГБУЗ "Красноярский краевой Центр общественного здоровья и медицинской профилактики", 01:46, 17.02.2025, Россия469 |
| Неделю с 27 января по 2 февраля Министерство здравоохранения Российской Федерации объявило Неделей профилактики употребления наркотических средств |
|
|
