 |
Российские ученые подтвердили эффективность и безопасность препаратов иммуноглобулина для подкожного введения
Данная терапия показана людям с нарушениями антителообразования в рамках врожденных дефектов иммунной системы. Результаты научного исследования были опубликованы в журнале «Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии» и представлены 3 –5 апреля в Москве в рамках VIII научно-практической конференции с международным участием «Первичные иммунодефициты: иммунология без границ».
Заместительная терапия препаратами иммуноглобулина является «золотым стандартом» для пациентов с врожденными дефектами иммунной системы (ВДИ), или первичными иммунодефицитами (ПИД). При таких заболеваниях иммунная система не вырабатывает собственные антитела, поэтому для защиты от инфекций пациентам в большинстве случаев требуется регулярное введение иммуноглобулинов. Как отмечают авторы исследования, до недавнего времени эта группа заболеваний относилась к числу очень редких (предполагаемая частота — один случай на 10 тысяч человек), однако, по данным начатого в РФ в 2023 году расширенного неонатального скрининга на ПИД, ожидаемая распространенность в России превышает один случай на 2 тысячи человек, ежегодно рождается порядка 250 детей с диагнозом ПИД. В настоящее время в Российском регистре ПИД зарегистрировано более 6,5 тысячи пациентов, и половина из них нуждаются в заместительной терапии.
Долгое время введение иммуноглобулинов проводилось только внутривенно, для этого пациенты должны были ежемесячно госпитализироваться в стационар. В последнее десятилетие за рубежом стали широко использоваться инновационные препараты иммуноглобулина для подкожного введения (ПКИГ). Заместительную терапию ПКИГ — в ходе российского исследования использован 16,5 % ПКИГ (Cutaquig) — можно осуществлять дома, без помощи врачей. Еще один плюс такого метода в том, что решаются технические трудности, связанные со сложным венозным доступом. Это особенно актуально при введении препарата пациентам младшего детского возраста.
С 2022 года ПКИГ 16,5 % (Cutaquig) стал доступен для российских пациентов благодаря Фонду «Круг добра» под руководством Александра Ткаченко. Зарубежный опыт использования препарата уже хорошо изучен, но возможность его универсального амбулаторного применения, а также безопасность и эффективность данного метода терапии в условиях реальной клинической практики на территории России требовали подтверждения в соответствии со стандартами доказательной медицины. Это и послужило основанием для проведения многоцентрового исследования, которое проходило под эгидой Национальной ассоциации экспертов в области первичных иммунодефицитов при участии специалистов ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, ФГБУ «ГНЦ «Институт иммунологии» ФМБА России, а также коллективов врачей из 39 регионов РФ.
В исследование были включены более 200 детей и взрослых с диагнозом ПИД из 39 регионов страны. Основная когорта была представлена пациентами до 18 лет – 92,7%, на долю взрослых пациентов пришлось 7,3%. Из них мужчин было 66%, женщин – 34%. Средний возраст участников — 11 лет (общий диапазон от 1 года до 65 лет).
«Исследование велось по классическим принципам и ставило перед собой две цели. Во-первых, провести сравнительную оценку эффективности подкожных и внутривенных иммуноглобулинов. Во-вторых, поскольку введение иммуноглобулина могут производить сами пациенты или их родители без участия медицинского работника, следовало оценить результаты этой самостоятельной работы. По итогам был составлен общий протокол данных, и его зарегистрировали на международной платформе ClinicalTrials.gov, чтобы мировое врачебное сообщество было в курсе наших исследований», – рассказал Александр Румянцев, академик, депутат ГД, председатель экспертного совета Фонда «Круг добра».
За 12 месяцев в рамках исследования было выполнено 8787 инфузий ПКИГ. 435 (9,7%) из них были проведены в стационаре. В основном же взрослые пациенты, а также 34 подростка вводили препарат на дому самостоятельно либо с помощью родителей или родственников.
«Результаты работы продемонстрировали, что техника введения препарата благополучно освоена и вопросов не вызывает. Сама процедура менее болезненна в сравнении с внутривенным введением препарата, что немаловажно при терапии маленьких детей. Также мы наблюдали снижение количества инфекций на терапии ПКИГ в сравнении с внутривенным введением», – отмечает куратор исследования Анна Щербина, доктор наук, профессор РАН, специалист ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России.
Исследование показало, что при подкожном введении белок в крови распределяется более равномерно, чем при внутривенном. Это повлияло на то, что пациенты стали реже попадать в больницу с осложнениями в виде инфекций. Так, при внутривенном введении в госпитализации нуждались 19% тех, кто получал терапию, при подкожном введении — 10%. Частота инфекционных осложнений, при которых требовался прием антибиотиков, снизилась почти вдвое (с 66% до 38%). Также при подкожном введении иммуноглобулинов уменьшилось общее количество дней антибактериальной терапии.
Сами пациенты отметили улучшение не только общего физического, но и психоэмоционального состояния, а также сокращение временных и финансовых издержек при переходе на самостоятельное введение препаратов на дому.
«Не всегда медицинское учреждение, где проводится внутривенное введение препарата, находится в пешей доступности. Дети должны были пропускать учебу, а родители — отпрашиваться с работы и тратить деньги на дорогу. При терапии подкожным иммуноглобулином такой необходимости нет, это делает пациентов более мобильными и улучшает качество их жизни», – подчеркнул Антон Емелин, сопредседатель Общества пациентов с первичным иммунодефицитом.
В ПКИГ нуждаются и другие категории пациентов — в частности, люди, перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток. Медицинское сообщество ждет, когда на территории России будет сформирован запас препарата, чтобы провести дополнительные исследования.
«Как правило, после трансплантации костного мозга курс терапии иммуноглобулином составляет в среднем 6 месяцев. Поэтому важно сократить период ожидания препарата, который доставляется из-за рубежа по 3-4 месяца, и сформировать резерв ПКИГ для этой категории пациентов на территории страны. Это позволит провести новые исследования: первые наблюдения за пациентами, которые нуждались в иммуноглобулине после трансплантации, показали обнадеживающие результаты», – рассказал Дмитрий Балашов, доктор медицинских наук, специалист ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России.
Контактное лицо: Пресс-служба
Компания: Национальная Ассоциация экспертов в области первичных иммунодефицитов
Добавлен: 19:04, 18.04.2025
Количество просмотров: 422
Страна: Россия
| Отмена пошлин на лечебное питание повысит его доступность для пациентов в России, SPN Communication, 23:54, 19.07.2025, Россия305 |
| Решение Правительства России об отмене ввозных пошлин на специализированное лечебно-профилактическое питание официально вступило в силу. Эта мера призвана обеспечить стабильность поставок
и доступность жизненно важных продуктов нутритивной поддержки
для пациентов с онкологическими, неврологическими и орфанными заболеваниями. |
| Приглашаем на дискуссию «Кома и жизнь после – специфика современной реабилитации. Роль близких», ФРОНТМЕД, 22:09, 07.07.2025, Россия555 |
| Состоится 15 июля (вторник) по адресу: Центр «Благосфера», 1-й Боткинский проезд, дом 7, строение 1, Москва, метро Динамо Мероприятие предназначено для специалистов сферы здравоохранения, представителей благотворительных организаций, СМИ, научных сотрудников, студентов медицинских вузов, волонтеров, родственников пациентов и всех интересующихся вопросами помощи пациентам в критическом состоянии и реабилитации их после. |
| «Швабе» демонстрирует современные технологии для спасения новорожденных, Холдинг «Швабе», 15:16, 03.07.2025, Россия338 |
| Уральский оптико-механический завод им. Э. С. Яламова (УОМЗ) холдинга «Швабе» Госкорпорации Ростех представляет медицинское оборудование для выхаживания и лечения новорожденных на летней сессии Школы по неонатологии им. В. А. Таболина. В рамках экспозиции демонстрируются четыре ключевых продукта, каждый из которых способен существенно улучшить качество помощи новорожденным. |
|
|
